Une étude montre que le médicament générique ne ralentit pas la maladie rénale

Historiquement, la moitié ou plus des personnes atteintes de diabète de type 1 développent une maladie rénale, qui évolue fréquemment vers une insuffisance rénale, nécessitant un traitement de dialyse ou une transplantation rénale pour survivre, selon une étude Traitements diabétiques.

Le développement et la progression d'une maladie rénale dans le diabète de type 1 sont associés à des niveaux plus élevés d'un produit chimique dans le sang appelé acide urique.

Une nouvelle étude de la faculté de médecine de l'Université du Minnesota a révélé que l'allopurinol, un médicament générique peu coûteux qui réduit les niveaux d'acide urique, ne présentait aucun avantage à protéger contre la perte de la fonction de filtration dans le rein.

Les résultats ont été récemment publiés dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.

Des études antérieures suggéraient que l'allopurinol pouvait être un traitement prometteur pour ralentir la fonction rénale, mais la taille plus petite des études indiquait la nécessité d'un essai à grande échelle plus définitif pour répondre à cette importante question.

Michael Mauer, MD, professeur aux départements de pédiatrie et de médecine et spécialiste des reins à la faculté de médecine de l'Université du Minnesota, et ses collègues ont mené un essai clinique international randomisé multi-institutions qui a recruté 530 participants pour étudier si l'allopurinol ralentirait la maladie . Les participants à l'étude présentaient un diabète de type 1 et une perte précoce à modérée de la fonction de filtration du rein.

Mauer est le cochercheur principal de l'étude intitulée Preventing Early Renal Loss in Diabetes (PERL), en compagnie de son collègue Alessandro Doria, MD, PhD, MPH, chercheur principal à la section de génétique et d'épidémiologie du Joslin Diabetes Center et professeur de Médecine à la Harvard Medical School.

Mauer mène des études sur la maladie rénale diabétique depuis plus de 40 ans et a publié de nombreux articles dans ce domaine.

Le consortium PERL était composé de 16 sites dirigés chacun par d'excellents cliniciens. Les participants à l'essai de trois ans, contrôlé par placebo et en double aveugle ont reçu la norme de soins actuelle, y compris un inhibiteur du système rénine-angiotensine – un type de médicament existant montré dans les années 1990 pour ralentir les lésions rénales, bien que de manière incomplète.

La mesure des résultats clés de la fonction rénale pour PERL était le débit de filtration glomérulaire (DFG), une mesure de la quantité de sang filtrée chaque minute par les reins. Le DFG diminue à mesure que la maladie rénale progresse et, lorsqu'il est très faible, nécessite une dialyse ou une transplantation rénale pour survivre.

Au cours des trois années de l'étude, les niveaux d'acide urique ont diminué, en moyenne, d'environ 35% chez les personnes recevant de l'allopurinol par rapport à celles qui ne l'ont pas été. Malgré la réduction des niveaux d'acide urique, l'étude a montré qu'il n'y avait aucun effet sur le DFG.

PERL était un exemple classique d'utilisation de la science fondamentale, des résultats épidémiologiques et des études pilotes préliminaires pour identifier une cible de traitement, puis pour concevoir une étude pour répondre à une question importante. Dans ce cas, nous n'avons pas obtenu le résultat que nous espérions, mais nous avons obtenu une réponse claire à une importante question scientifique. « 

Michael Mauer, MD., Spécialiste des reins et professeur, Département de pédiatrie et de médecine, Faculté de médecine de l'Université du Minnesota

Cette recherche a été financée par l'Institut national du diabète et des maladies digestives et rénales et le Juvenile Diabetes Research Fund.

Les co-chercheurs de l'Université du Minnesota comprenaient Luiza Maria Caramori, MD, PhD, la directrice du site de l'U of M PERL; William Robiner, PhD, psychologue de l'étude PERL, et Amy Karger, MD, PhD, directrice du laboratoire PERL.