Un nouveau médicament offre de l'espoir aux jeunes garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Un nouveau médicament offre de l'espoir aux jeunes garçons atteints de la maladie neuromusculaire progressive de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en offrant potentiellement une alternative aux glucocorticoïdes à haute dose qui ont des effets secondaires importants.

Les résultats provisoires d'un essai clinique de 24 mois à Duke Health et dans d'autres institutions suggèrent que le médicament, la vamorolone, peut conserver ou améliorer les effets des traitements stéroïdiens actuels, mais réduit les risques pour la santé associés à l'utilisation de stéroïdes à long terme.

La vamorolone est un stéroïde anti-inflammatoire qui diffère des 33 médicaments de la classe des corticostéroïdes en raison d'une interaction distincte avec les récepteurs des glucocorticoïdes du corps. La participation de Duke à l'étude fait partie d'un essai mondial plus vaste et multicentrique.

Publié ce mois-ci dans le journal Médecine PLOS, les résultats sont significatifs car ils offrent une option de traitement potentielle pour les jeunes patients qui peuvent réduire les effets secondaires qui surviennent à la suite d'un traitement avec des doses élevées de stéroïdes tels que la prednisone ou le déflazacort, tout en conservant le bénéfice thérapeutique de cette classe de médicaments . La corticothérapie est actuellement le seul traitement dont il a été démontré qu'il ralentit les effets de la DMD, une maladie musculaire irréversible et progressive qui prend progressivement la force des garçons.

C'est potentiellement une excellente nouvelle pour ces garçons qui commencent tout juste le régime stéroïdien qui est notre traitement standard. « 

Edward C. Smith, M.D., neurologue, codirecteur du programme neuromusculaire pour enfants Duke et chercheur clinique dans l'essai

«L'une de nos plus grandes préoccupations concernant le traitement par stéroïdes à haute dose chez ces patients est l'effet sur la croissance linéaire et le développement osseux», a déclaré Smith. « Jusqu'à présent, sur la base des résultats provisoires de cet essai, nous pouvons constater un impact beaucoup moins négatif sur la santé osseuse chez les patients utilisant la vamorolone. »

L'utilisation de stéroïdes à haute dose arrête le développement de plaques de croissance chez les jeunes patients et inhibe l'allongement des os, dit Smith. Malgré les effets secondaires, il a été démontré que la thérapie stéroïdienne prolonge la mobilité et la vie des patients. Les patients vivent maintenant fréquemment dans la trentaine, mais finissent par souffrir d'insuffisance cardiaque et respiratoire.

Type grave de dystrophie musculaire, la DMD est causée par une incapacité génétique à créer de la dystrophine, une protéine qui protège le muscle squelettique et cardiaque des blessures causées par la contraction et la relaxation normales. Le trouble est causé par une mutation du chromosome X et affecte principalement les garçons. Il n'y a pas de remède.

Smith dit que les jeunes patients présentent généralement un certain degré de développement moteur retardé et des problèmes neurocognitifs. Le développement comportemental peut également être entravé.

«Les garçons ont tendance à se débrouiller relativement bien jusqu'à l'âge de quatre à six ans environ», dit-il. « Ensuite, la faiblesse devient plus prononcée et a finalement un impact sur leur capacité à se tenir debout, puis sur leur capacité à marcher. »

À la fin de l'étude de six mois, les 46 participants à l'essai ont eu la possibilité de passer à la norme de soins en utilisant la prednisone ou le déflazacort ou de poursuivre le traitement par la vamorolone en s'inscrivant dans une étude d'extension à long terme de deux ans. Tous les participants ont choisi de poursuivre le traitement par vamorolone.

« Nous avons vu des améliorations statistiquement significatives dans les mesures des résultats dans cette partie de l'essai global chez les garçons traités avec les deux doses les plus élevées de vamorolone pendant 18 mois, avec des améliorations de la force et de la fonction », a déclaré Smith. « Ces améliorations semblent être similaires à ce qui est observé chez les garçons traités aux stéroïdes, sur la base des données des études d'histoire naturelle de la DMD. De plus, la vamorolone semble avoir un profil d'effets secondaires bien meilleur que les glucocorticoïdes traditionnels, même aux doses les plus élevées testées. « 

« Bien que cet essai particulier n'ait pas été contrôlé par placebo, je suis encouragé par les données de sécurité et d'efficacité et j'attends avec impatience les résultats de l'essai plus large contrôlé par placebo (VBP15-004) actuellement en cours à Duke et sur d'autres sites », a déclaré Smith. .

La source:

Centre médical de l'Université Duke

Référence du journal:

Smith, E.C., et coll. (2020) Efficacité et sécurité de la vamorolone dans la dystrophie musculaire de Duchenne: une analyse intermédiaire de 18 mois d'une étude d'extension ouverte non randomisée. Médecine PLOS. doi.org/10.1371/journal.pmed.1003222.

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