La FDA approuve la solution orale de CBD pour le traitement des crises liées au complexe de la sclérose tubéreuse

Aujourd'hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé la solution orale Epidiolex (cannabidiol) (CBD) pour le traitement des convulsions associées au complexe de sclérose tubéreuse (TSC) chez les patients âgés d'un an et plus. Epidiolex a été précédemment approuvé pour le traitement des convulsions associées à deux formes rares et sévères d'épilepsie, le syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) et le syndrome de Dravet (DS). C'est le seul médicament approuvé par la FDA qui contient une substance médicamenteuse purifiée dérivée du cannabis. Il s'agit également de la deuxième approbation par la FDA d'un médicament pour le traitement des crises associées à la TSC.

Le CBD est un composant chimique de la plante Cannabis sativa. Cependant, le CBD ne provoque pas d'intoxication ou d'euphorie (le «high») qui provient du tétrahydrocannabinol (THC). C'est le THC (et non le CBD) qui est le principal composant psychoactif du cannabis.

La FDA continue de croire que le processus d'approbation des médicaments représente le meilleur moyen de rendre de nouveaux médicaments, y compris des médicaments dérivés du cannabis, accessibles aux patients ayant besoin d'un traitement médical approprié, tel que le traitement des crises associées à ces maladies rares. Ce paradigme garantit que les nouvelles thérapies sont sûres, efficaces et fabriquées avec une qualité élevée qui fournit un dosage uniforme et fiable pour les patients. L'agence s'engage à soutenir une recherche scientifique rigoureuse sur les utilisations médicales potentielles des produits dérivés du cannabis et à travailler avec des développeurs de produits qui souhaitent offrir aux patients des produits sûrs, efficaces et de haute qualité. « 

Douglas Throckmorton, M.D., directeur adjoint du centre pour les programmes de réglementation du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA

La TSC est une maladie génétique rare qui provoque la croissance de tumeurs non cancéreuses (bénignes) dans le cerveau et d'autres parties du corps comme les yeux, le cœur, les reins, les poumons et la peau. Le TSC affecte généralement le système nerveux central et peut entraîner une combinaison de symptômes, notamment des convulsions, un retard de développement et des problèmes de comportement, bien que les signes et symptômes de la maladie, ainsi que la gravité des symptômes, varient considérablement. Le TSC affecte environ 1 personne sur 6 000.

L'efficacité d'Epidiolex pour le traitement des convulsions associées à la TSC a été établie dans un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, où 148 patients sur un total de 224 dans l'étude ont reçu Epidiolex. L'étude a mesuré le changement par rapport à la ligne de base de la fréquence des crises. Dans l'étude, les patients traités par Epidiolex ont présenté une réduction significativement plus importante de la fréquence des crises pendant la période de traitement que les patients ayant reçu un placebo (traitement inactif). Cet effet a été observé dans les huit semaines et est resté constant tout au long de la période de traitement de 16 semaines.

Les effets indésirables les plus courants survenus chez les patients traités par Epidiolex et atteints de TSC au cours de l'essai clinique ont été: diarrhée, élévation des enzymes hépatiques, diminution de l'appétit, somnolence, fièvre et vomissements. Les effets secondaires supplémentaires pour les patients atteints de LGS, DS ou TSC comprennent: des lésions hépatiques, une perte de poids, une anémie et une augmentation de la créatinine.

Epidiolex doit être dispensé avec un Guide de Médication du patient qui décrit des informations importantes sur les utilisations et les risques du médicament. Comme c'est le cas pour tous les médicaments qui traitent actuellement l'épilepsie, y compris Epidiolex, les risques les plus graves peuvent inclure une augmentation des pensées et des comportements suicidaires ou des pensées d'automutilation. Les patients, leurs soignants et leurs familles doivent être avisés de surveiller tout changement inhabituel d'humeur ou de comportement, comme une aggravation de la dépression, des pensées ou des comportements suicidaires. Les patients, les soignants et les familles doivent signaler immédiatement les comportements préoccupants aux prestataires de soins de santé. Epidiolex a également causé des lésions hépatiques chez certains patients. La plupart des cas étaient généralement bénins, mais il existe un risque de lésions hépatiques rares, mais plus graves. Des lésions hépatiques plus graves peuvent provoquer des nausées, des vomissements, des douleurs abdominales, de la fatigue, de l'anorexie, une jaunisse et / ou des urines foncées.

La FDA a accordé la désignation d'examen prioritaire pour cette application. L'approbation d'Epidiolex a été accordée à Greenwich Biosciences Inc., de Carlsbad, Californie.

La source:

Administration américaine des produits alimentaires et des médicaments

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