Généthon, dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, a reçu ce lundi 30 novembre l’autorisation de l’ANSM, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, pour démarrer en France un essai clinique international multicentrique pour le traitement des Dystrophie musculaire de Duchenne avec le produit GNT 004.
L’objectif de cet essai est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une thérapie génique innovante conçue à Généthon, combinant un vecteur viral de type AAV avec une version raccourcie du gène de la dystrophine, la «microdystrophine».
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare et progressive qui affecte tous les muscles du corps et touche 1 garçon sur 3500. Elle est associée à des anomalies du gène responsable de la production de la dystrophine, une protéine essentielle au bon fonctionnement des muscles.
Ce gène a la particularité d’être l’un des plus gros de notre génome (2,3 millions de paires de bases, dont plus de 11 000 codantes). En raison de sa taille, il est techniquement impossible d’insérer la séquence d’ADN complète codant pour la dystrophine dans un vecteur viral (ou même les 11 000 paires de bases codantes seules), comme cela se fait habituellement en thérapie génique.
Sommaire
GNT 0004: une technologie innovante
La technologie innovante utilisée pour cet essai clinique est la GNT 0004, une thérapie génique combinant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine, la microdystrophine, conçue par des chercheurs et experts de Généthon, en collaboration avec l’équipe du Pr George Dickson ( Université de Londres).
Suite à une innocuité et une efficacité démontrées lors d’études précliniques sur les animaux (Nature Communications, juillet 2017), Généthon et Sarepta Therapeutics, leader de la médecine génique de précision pour les maladies rares, ont annoncé une collaboration pour achever le développement préclinique, puis co-développer le programme clinique.
Un essai international multicentrique
L’essai international de garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, qui sera coordonné par le professeur Francesco Muntoni (Great Ormond Street Hospital, Londres), et des sites cliniques sont prévus au Royaume-Uni, aux États-Unis et en Israël
En France, elle se déroulera dans les centres d’investigation suivants: l’hôpital Hautepierre de Strasbourg (Pr Vincent Laugel), I-Motion, Hôpital Trousseau, à Paris (Pr Odile Boespflug-Tanguy), et les hôpitaux de Brest, Bordeaux, Lyon, Marseille et Lille
L’étude de pré-inclusion déjà en cours
Une étude internationale de pré-inclusion a déjà commencé dans les centres d’investigation des essais en France. Cette étude, dont l’objectif est de suivre l’évolution naturelle de la maladie à l’aide de critères de jugement qui définiront les critères de jugement de l’essai thérapeutique, suivra, sur une période de 3 mois à 3 ans, une centaine de jeunes garçons âgés de 5 à 9 ans encore capable de marcher. Cette étude aidera à identifier les enfants qui pourraient être inclus dans l’essai de thérapie génique.
De la recherche translationnelle à l’application clinique, Généthon a soutenu ce candidat médicament, qui est le résultat concret d’années de recherche de pointe menées dans notre laboratoire. Au-delà de la France, Généthon prévoit d’étendre cette étude, au Royaume-Uni, aux États-Unis et en Israël. Ce procès pour cette maladie dévastatrice, marque une nouvelle étape décisive pour Généthon, une institution créée il y a 30 ans par l’AFM-Téléthon. »
Frédéric Revah, PDG de Généthon
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